Resomelagon vid idiopatisk membranös nefropati – nefrotiskt syndrom (NS) (pågående)
Nefrotiskt syndrom är en sjukdom som förknippas med en ökad förlust av protein till urinen, vilket resulterar i vävnadssvullnad och så småningom utveckling av ödem.
Obehandlat eller otillräckligt behandlat nefrotiskt syndrom förknippas i många fall med hyperkolesterolemi samt en ökad risk för blodproppar och infektioner. Det kan även utvecklas till kronisk njursjukdom som förknippas med en ökad risk för utveckling av hjärtkärlsjukdom och risk för utveckling av njursjukdom i slutstadiet och därmed behov av njurbytesterapi (dialys eller transplantation).
Resomelagon utvärderas för närvarande i idiopatisk membranös nefropati (iMN), en av de vanligaste orsakerna till primär NS, i en explorativ, randomiserad, dubbelblind, multicenter, placebokontrollerad fas 2a-studie med upprepad dosering av 100 mg en gång dagligen i syfte att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och effekt av resomelagon.
Studiepopulationen består av patienter med iMN som behandlas med ACE-hämmare eller angiotensin II-receptorblockerare. Den huvudsakliga effektavläsningen är effekten på proteinutsöndringen i urinen. Rekryteringen var lägre än förväntat på grund av brist på lämpliga patienter.