För behandling av inflammatoriska sjukdomar forskar SynAct Pharma på ett antal molekyler, särskilt med fokus på melanokortinagonister, det vill säga föreningar som binder till och aktiverar melanokortinreceptorerna (MCR).
Vår egenutvecklade serie av fenylpyrrolaminoguanidin-substanser är väl skyddade genom vår patentportfölj, särskilt vår ledande substans resomelagon (AP1189) med patentskydd fram till 2042.
Resomelagon
Resomelagon är det internationella generiska namnet (INN) för strukturen hos vår ledande substans som utvärderas i kliniska fas 2b-studier. Vi har studerat denna substans intensivt under åren och karakteriserat den som en selektiv agonist för MC1R och MC3R och som en partiell agonist kopplad till ERK-fosforylering snarare än cAMP-aktivering.
Det innebär att resomelagon binder till två specifika receptorer som är involverade i immunsystemets reglering av inflammation, och att substansen aktiverar en av de två signalvägarna som var och en av dessa receptorer skulle stimulera när de naturliga endogena agonisterna, de melanocytstimulerande hormonerna (MSH), binder till receptorerna.
Aktivering av MC1R är relaterad till pigmentering av huden, och i vissa fall till melanom. Denna effekt är dock kopplad till signalvägen cAMP som resomelagon inte aktiverar, och våra data har inte visat på någon sådan effekt av resomelagon.
Resomelagon är också väl karakteriserat i vår prekliniska forskning där vi har påvisat substansens aktivitet i djurmodeller av olika inflammatoriska sjukdomar och testat att de relevanta effektiva doserna är säkra – även efter långvarig dosering av substansen.
I de kliniska fas 1-studierna har vi påvisat exponering av resomelagon och att substansen tolererades väl efter dosering av vår tablett med omedelbar frisättning till friska frivilliga. Resomelagon utvärderas för närvarande i klinisk fas 2b.
Den kliniska forskningen stöds av vår pågående prekliniska forskning och våra samarbeten, inklusive RESOVIR-samarbetet, som har öppnat upp för en parallell utvecklingsväg med värdinriktad behandling vid virusinfektion.
Samtidigt utvecklar vi produktionsprocesserna för de tabletter som används i kliniken så att produktionen av resomelagon och tabletterna är skalbar för att möta de förväntade framtida kraven – både för användning i kommande kliniska prövningar, men också längre fram om substansen skulle kommersialiseras framgångsrikt. Detta kräver en kontroll-strategi, utveckling av analysmetoder och demonstration av robusthet och stabilitet för att säkerställa att tabletterna är desamma, säkra och effektiva varje gång de doseras till patienter.